Een ziekte zo zeldzaam dat het bijna niet voorkomt. Een behandeling zo uniek dat verkrijgbaarheid complex is. Comité Weesgeneesmiddelen maakt zich hard voor toegang tot levensveranderende medicatie.
'Het gaat om baanbrekende onderzoeken met resultaten die levens veranderen en zelfs redden'
Er zijn meer dan 7.000 zeldzame ziekten, waar in totaal ruim één miljoen Nederlanders aan lijden. Genezing is vaak niet mogelijk, behandeling is lang niet altijd. Omdat het meestal om erfelijke aandoeningen gaat, zijn de patiënten veelal jonge kinderen. “Je wilt natuurlijk niets liever dan dat een ziek kind snel toegang krijgt tot een nieuwe behandeling, maar in de praktijk is dat nog lastig. Alleen bewezen therapieën worden vergoed en juist dat bewijzen is ingewikkeld als het om zo weinig gevallen gaat.” Aan het woord is Thomas Calis, voorzitter van Stichting Comité Weesgeneesmiddelen. “Voor alle geneesmiddelen gelden dezelfde criteria, maar dat systeem sluit niet goed aan bij de behandelingen van zeer zeldzame aandoeningen. Toegang tot die zogenaamde weesgeneesmiddelen krijgen patiënten daardoor vaak pas laat of zelfs helemaal niet.”
Innovatieve nieuwe gentherapie
Neem de stofwisselingsziekte metachromatische leukodystrofie (MLD) waar onlangs veel aandacht voor was dankzij 3FM Serious Request. Andreas Schuil, secretaris van Comité Weesgeneesmiddelen: “Er was nog geen behandeling voor deze kinderen, die veel nare klachten hebben en jong overlijden. En toen werd er een innovatieve nieuwe gentherapie ontwikkeld waarmee deze ziekte kon worden behandeld – mits de behandeling niet lang na de geboorte werd gestart. In Nederland heeft het drie jaar geduurd voordat deze therapie werd vergoed. Dit moet sneller kunnen, zoals we ook zien in sommige landen om ons heen. Als stichting vertegenwoordigen we bedrijven die weesgeneesmiddelen ontwikkelen en we weten daardoor precies wat er speelt. Het comité doet er alles aan om nieuwe therapieën sneller toegankelijk te maken, onder andere door contact met de overheid, instanties en zorgverzekeraars. We blijven in gesprek en werken zoveel mogelijk samen.”
De stichting zet zich in voor de totstandkoming van specifiek Nederlands beleid. Calis: “De toegang tot wees- geneesmiddelen moet op een andere manier geregeld worden, het gaat echt om maatwerk. Met nieuw beleid kunnen we een structurele oplossing creëren die ook op de lange termijn houdbaar is. We hebben het hier over baanbrekende onderzoeken met resultaten die levens veranderen – en zelfs redden. Het vergoeden van zo’n behandeling is een fikse investering in een kleine groep patiënten, maar juist deze innovaties kunnen uiteindelijk ook leiden tot nieuwe therapieën voor andere, vaker voorkomende aandoeningen. Wie breder kijkt ziet ook een investering in de toekomst.”
