Er zijn duizenden heel verschillende, ernstige zeldzame aandoeningen. Hoe kan voor al deze patiënten toch een effectieve behandeling worden ontwikkeld?
De 7.000 zeldzame aandoeningen zijn gezamenlijk helemaal niet zeldzaam, want ze treffen 1 miljoen Nederlanders en drukken zo een stempel op de volksgezondheid. Een extra reden om veel meer te investeren onderzoek en zorg! Dat is eenvoudiger gezegd dan gedaan aangezien de aandoeningen heel verschillend zijn: er zijn zeldzame huidziekten, spierziekten, hersenaandoeningen, vormen van kanker, verstandelijke syndromen, infectieziekten, etc.
Appels en peren hebben, ondanks enkele verschillen, veel kenmerken gemeen.
Vanuit dat idee kunnen ook zeldzame aandoeningen worden benaderd. De belangrijkste overeenkomst is natuurlijk de zeldzaamheid. Dat ‘probleem’ vraagt om internationale samenwerking. Europa heeft dat ingezien en opgeroepen nationale expertisecentra voor zeldzame aandoeningen aan te wijzen. Hun samenwerking wordt vervolgens door Europa gefinancierd. Inmiddels heeft de minister van VWS zo’n 300 expertisecentra erkend. Een prachtig resultaat! Een andere essentiële Europese oproep wordt echter genegeerd: er is geen nationaal plan voor de aanpak van allerlei knelpunten in de zorg en het medicijnbeleid. Patiënten staan alleen nog in de politieke belangstelling als er ophef is over een extreem duur medicijn. Een ander kenmerk van veel zeldzame aandoeningen betreft namelijk de hoge behandelkosten. Dat omvat niet alleen medicatie, ook de ziekenhuiszorg. Het is prijzenswaardig dat farmaceutische bedrijven steeds vaker medicijnen ontwikkelen voor zeldzame aandoeningen, maar de onderhandelingen door de minister van VWS over een lagere prijs zijn al enkele keren mislukt. De patiënt is de dupe! Volgens de minister komt anders andere zorg in de knel ‘minder handen aan het bed’, terwijl fabrikanten vinden dat hun medicijnen juist zorgen voor ‘minder bedden’. Hoe dan ook, voorkomen moet worden dat men niet langer wil investeren in zeldzame aandoeningen. Of een duur medicijn altijd andere kosten bespaart, is niet de kernvraag. Iedereen zegt het belang van de patiënt op het oog te hebben, maar de eigen belangen die dit mooie voornemen in de weg staan, blijven onbesproken. Zowel nationaal als internationaal is daarover een eerlijk gesprek nodig en de wil om als overheid, zorgpartijen én industrie zodanig samen te werken dat het belang van de patiënt daadwerkelijk een gezamenlijk belang wordt!
