Paul Newton is al vijf jaar Senior Country Manager Benelux bij Vertex Pharmaceuticals en woont in Nederland. Bij Vertex ziet hij hoe innovatie het leven van mensen concreet kan veranderen: vijfentwintig jaar gezamenlijke strijd tegen cystic fibrosis (CF), met een voortdurende dagelijkse impact op mensen en de samenleving, ook in Nederland.
VERTEX ZET DE STRIJD TEGEN CF VOORT, VOOR PATIËNTEN EN HUN NAASTEN
Gericht op de onderliggende oorzaak van ziekte
Vertex Pharmaceuticals richt zich al meer dan dertig jaar bewust op voortdurende innovatie voor de behandeling van ernstige ziekten. Vertex kiest een andere aanpak dan de meeste bedrijven. Het selecteert ziekten waarvan het de onderliggende menselijke biologie begrijpt en kan beïnvloeden. Door de oorzaak van het probleem te identificeren, neemt de kans op succes aanzienlijk toe. Daarvoor investeert het bedrijf structureel in onderzoek en ontwikkeling. Drie van de vijf medewerkers werken in onderzoek. Bij CF heeft die aanpak tot een doorbraak geleid: ongeveer 95 procent van alle mensen met CF in Nederland komt inmiddels in aanmerking voor een behandeling. Voor baby’s die nu met CF worden geboren, is de gemiddelde levensverwachting zelfs gestegen tot boven de 65 jaar. Voor de organisatie is dit een aansporing, geen eindpunt. ‘We zijn trots op wat er is bereikt, maar we zijn er nog niet’, vat Newton de aanpak van Vertex samen. ‘Zolang er patiënten zijn voor wie we nog geen passende behandeling kunnen bieden, is er werk te doen.’
Vooruitgang die ook in Nederland voelbaar is
Vertex werkt nauw samen met Nederlandse artsen, onderzoekers, patiëntenorganisaties en overheden, omdat medische vooruitgang zo veel mogelijk patiënten moet bereiken. CF raakt ieder aspect van het leven van een patiënt: dagelijkse behandelingen, ziekenhuisbezoeken en beperkingen die voor de buitenwereld vaak onzichtbaar blijven. De impact van een ernstige ziekte beperkt zich niet tot de patiënt zelf. Ook familieleden en naasten dragen de last van een ernstige, chronische aandoening. Daarom blijft Vertex investeren: om mensen met CF te helpen een leven met zo min mogelijk beperkingen te leiden. ‘Ik spreek regelmatig met mensen uit de Nederlandse CF-gemeenschap’, zegt Newton. ‘Daaruit blijkt dat de vooruitgang niet voor iedereen snel genoeg gaat. Voor sommige mensen met CF is er de afgelopen tien jaar veel veranderd. Voor anderen, bijvoorbeeld mensen met zeldzamere vormen van de ziekte, moet die doorbraak nog komen. Dat besef houdt ons scherp.’
Investeren waar dat nodig is, ook als de patiëntengroep klein is
Hoewel CF relatief weinig mensen treft, heeft dat nooit de omvang bepaald van de investeringen en inzet van Vertex om een oplossing te vinden. De urgentie om te handelen wordt niet bepaald door de grootte van een patiëntengroep, maar door de ingrijpende gevolgen die een ernstige ziekte heeft voor mensen en hun families. In laboratoria gaat het onderzoek daarom door, met vernieuwende benaderingen om ook voor de zeldzaamste mutaties een oplossing te vinden en bestaande medicatie beschikbaar te maken voor jongere leeftijdsgroepen. Die overtuiging vormt ook de basis voor onderzoek naar andere ernstige aandoeningen. De aanpak die bij CF is ontwikkeld, het begrijpen van de onderliggende oorzaken en van daaruit oplossingen bouwen, dient nu als uitgangspunt voor onderzoek in meerdere ziektegebieden. De ambitie blijft dezelfde: vooruitgang die werkelijk verschil maakt, ook wanneer een patiëntengroep klein is of een ziekte zeldzaam.
De ambitie voor morgen
Vertex blijft investeren in onderzoek, in nauwe samenwerking met het Nederlandse zorgstelsel en in dialoog met de CF-gemeenschap zelf. Zo bereiken nieuwe inzichten zo snel mogelijk de juiste mensen. Het uiteindelijke doel van Vertex is helder: CF is veranderd van een ernstige, levensbedreigende ziekte in een behandelbare chronische aandoening. ‘Onze betrokkenheid bij de CF-gemeenschap voortzetten’, zegt Newton, ‘is precies wat medewerkers van Vertex de energie geeft om nieuwe therapieën te blijven ontwikkelen, in Nederland en daarbuiten.’
Wat betekent dit voor mensen met CF vandaag?
Voor de ruim 1.600 mensen met CF in Nederland is dit geen abstract verhaal. Het betekent minder ziekenhuisopnames, kinderen die kunnen sporten zonder voortdurend buiten adem te raken, en gezinnen die niet iedere dag met onzekerheid hoeven te leven. Vertex erkent dat er nog stappen moeten worden gezet: nog niet iedereen met CF profiteert van de vooruitgang van vandaag en voor sommige patiënten, met name mensen met zeldzamere genetische varianten, is er nog geen oplossing. Juist daarom blijft onderzoek naar CF een blijvende prioriteit voor de organisatie.
CF in Nederland: waarom onderzoek moet doorgaan
Cystic fibrosis (CF), ook wel taaislijmziekte, is een ernstige erfelijke aandoening die vooral de longen en het spijsverteringsstelsel aantast. Patiënten hebben vaak last van terugkerende longinfecties, chronische vermoeidheid en beperkingen in het dagelijks leven. Die last drukt ook zwaar op gezinnen en naasten.Wilt u meer informatie of ondersteuning rond CF in Nederland? Bezoek dan de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting via www.ncfs.nl.
NL-00-2600001 | September 2026
